В России зарегистрирован новый препарат для лечения тяжелого наследственного заболевания — спинальной мышечной атрофии.
Распространенность заболевания 1/6000 родившихся детей, то есть это болезнь достаточно редкая. Однако она занимает одну из ведущих позиций по количеству смертей, вызванных наследственными патологиями.
Препарат Спинраза — единственный выход
Заболевание проявляется в детском возрасте, постепенно прогрессирует и приводит к тяжелому поражению нервной системы, сопровождающемуся параличами и слабостью мышц. Больные могут передвигаться только на коляске.
Улучшить состояние здоровья и замедлить развитие болезни можно с помощью препарата «Спинраза» — единственного, выпускаемого в мире для лечения этого недуга. Лекарственное средство производится компанией Biogen.
Больные дети получат новое лекарство бесплатно
По словам уполномоченного по правам ребёнка при президенте Анны Кузнецовой, родители больных малышей неоднократно обращались в Минздрав с просьбами помочь с регистрацией и поставкой лекарства. Теперь, наконец, препарат зарегистрировали и начнут поставлять в Россию.
Однако стоимость препарата очень высока — в год на больного ребенка будет уходить до 270 тыс. евро. Поэтому лекарство планируется отпускать бесплатно, как и многие другие средства для лечения наследственных патологий.
