Муковисцидоз — генетическое заболевание, включенное в медицинскую программу двенадцати высокозатратных нозологий (12 ВЗН). По этой программе финансируется лечение больных, страдающих патологиями, требующими больших финансовых затрат.
У больных муковисцидозом нарушается структура белков, входящих в состав слизи. В результате лёгкие, кишечник, печень и другие органы оказываются забитыми вязким слизистым веществом. У пациентов постепенно нарушается функция органов, что приводит к смертельному исходу.
Новые препараты лечат муковисцидоз по-новому
Средства, применяемые в настоящее время для лечения этой болезни, направлены на разжижение слизи и изменение ее свойств. Поэтому пациенты даже при постоянном приеме ощущают признаки болезни – кашель, затруднение дыхания, боль в животе.
В отличие от применяемых ранее средств новые препараты Symdeco, Orkambi и Kalydeco, выпускаемые компанией VERTEX, не разжижают слизь, а нормализуют выработку белка, входящего в ее состав. В результате предотвращаются проявления болезни, и больные чувствуют себя намного лучше.
Однако, как и средства, применяемые в настоящее время, эти препараты также нужно также будет принимать пожизненно.
Стоимость лекарств от муковисцидоза
Учитывая, что за год терапии на каждого больного нужно потратить $300 тысяч, закупка препаратов будет осуществляться за счет государства. Новые лекарства показали более высокую эффективность по сравнению с Пульмозимом, применяемым в настоящее время.
Стоимость Пульмозима, являющегося генно-инженерным вариантом фермента, расщепляющего внеклеточную ДНК, гораздо ниже новых средств, но он тоже выдаётся государством бесплатно. Однако 10% пациентов приобретают его за свой счет. По-видимому, бесплатных препаратов не хватает.
Минздрав планирует, помимо закупок новых средств, не отказываться от покупки за рубежом и более дешевых лекарств от муковисцидоза, которые также остаются включёнными в комплексную терапию болезни.
