Филиалы в Санкт-Петербурге: Суворовский пр., 34 | ул. Коллонтай, 17/2 | Комендантский пр-т, 51/1 | Тел. +7 (812) 337-2-007 | +7 (921)-91-007-42 | Пн.-Сб. 9-00 - 20-00 | ВС. 09.00-17.00
Неизлечимая мышечная дистрофия Дюшенна станет излечимой

Александр Попандопуло, студент медицинского института УЛГУ. Редактор А. Герасимова

Студент медицинского факультета УЛГУ. Интересы: современные медицинские технологии, открытия в области медицины, перспективы развития медицины в России и за рубежом.
  • Время чтения:1 mins read

Исследователи обнаружили группу небольших молекул, которые могут использоваться в разработке новых методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна. На сегодняшний день это неизлечимая болезнь, которая приводит к разрушительному мышечному ослаблению и потере подвижности.

Молекулы, протестированные командой ученых из Медицинской школы Перельмана в Университете Пенсильвании, ослабили патологические реакции в мышечных клетках. В организме эти молекулярные структуры заменяют дистрофин, дефицит которого вызывает мышечную дистрофию.

Почему нельзя использовать дистрофин

Ученые надеются найти методы лечения, которые восстановят мышечную функцию пациента, не прибегая к генной терапии. Введение в организм дистрофина с помощью генной терапии становится сложной задачей по двум основным причинам:

  • Во-первых, ген дистрофина чрезвычайно велик. Его внешнее введение требует предварительного уменьшения размера и преобразования его в микродистрофин.
  • Во-вторых, протестует иммунная система. Поскольку организм пациента никогда не производил собственный дистрофин, он интерпретирует новый белок как чужеродный агрессивный агент. Такая терапия может привести к нежелательным явлениям и свести на нет любые преимущества.

Дистрофин заменят на утрофин

В ходе нового исследования ученые попытались заменить дистрофин специальными молекулами, схожими по размеру и структуре. Это молекулы белка утрофина, который синтезируется организмом человека. Поскольку ткани действительно производят утрофин, иммунная система распознает белок как часть собственного организма и не атакует его. Имея функциональные характеристики и генетическую структуру, подобную дистрофину, этот белок способен полноценно заменить недостающее вещество.

Ученые протестировали 27 видов микромолекул, 10 из которых продемонстрировали перспективу в лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Дальнейшее исследование микромолекул дает надежду на разработку эффективного лекарства против этого неизлечимого заболевания. Ученые Медицинской школы Перельмана планируют уже в ближайшее время довести свою работу до реальных клинических испытаний.

Яндекс.Метрика